肾母细胞瘤蛋白（WT1）具有转录调节作用表达在肾脏与一些造血细胞。转录因子功能的改变是肿瘤形成的普遍机制。WT1蛋白含有DNA结合结构域并且任何删除或者WT1基因点突变可以破坏其活性结果引起儿童肾母细胞瘤Wilmˊ瘤与Denys-Drash综合征的进展。这种肿瘤据报道起源于胚胎后肾间叶细胞的排列紊乱并且发生率为出生率的1/10000。据观察WT1基因的突变仅存在于10-20%的散发性Wilmˊs瘤中，但可能存在于其他泌尿生殖道和间皮起源的肿瘤中。还有报道Wilmˊs肿瘤蛋白表达在包括乳腺癌、急性骨髓白血病与间皮瘤的人肿瘤中。